嘉因生物？基因治疗企业嘉因生物（Exegenesis Bio）于近期成功获得数千万美金B++轮融资。本轮融资由高瓴资本领投，CPE（中信产业基金）、淡马锡、清池、济峰资本、博远资本等多家知名投资机构跟投。一、融资资金用途 本轮融资资金将主要用于嘉因生物多款基因疗法管线的临床推进。那么，嘉因生物？一起来了解一下吧。
相关竞品。根据企查查查询显示，行诚生物是一家集质粒、病毒载体、mRNA生产制备和分析检测为一体的一站式基因治疗CDMO平台，有14家相关竞品，其中包括嘉因生物。
嘉因生物重组AAV基因疗法IND获受理，用于治疗法布雷病
9月12日，杭州嘉因生物科技有限公司（以下简称“嘉因生物”）的“EXG110注射液”的新药临床试验申请（IND）获得CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）受理。EXG110是一款候选AAV基因疗法，拟用于治疗法布雷病。
一、EXG110注射液简介
EXG110注射液是嘉因生物研发的一款创新基因疗法，其核心在于利用重组腺相关病毒（AAV）作为载体，将治疗基因GLA精准递送到肝脏和肌肉细胞。通过肝脏-肌肉双特异性启动子的作用，使正常GLA基因在这些细胞中特异、持续表达。表达产生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）能够分泌到血液循环中，进而被其他细胞通过受体摄取，从而实现全身性的酶替代治疗。一次静脉注射EXG110，有望为患者带来高效、持久的疗效。
二、治疗法布雷病的潜力
法布雷病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，由于患者体内α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）的缺乏或活性降低，导致底物三己糖酰基鞘脂醇（GL-3）在全身各脏器蓄积，引发一系列严重的临床症状，包括疼痛、神经病变、心脏病变、肾脏病变等。
华大时空组学2024年度新品重磅登场，14项目入选时空蛋白转录组科研支持计划
3月27日上午，“聚势5载，向新而生”华大时空组学2024新品发布会成功举行。时空组学首席科学家陈奥正式发布了时空蛋白转录组Stereo-CITE，同时公布了在今年1月份启动的“时空蛋白转录组科研支持计划”的14个入选项目名单；此外，时空转录组FFPE、时空转录组V1.3等即将上市的新品也在本次发布会上集中亮相。
一、新品发布
时空蛋白转录组Stereo-CITE
技术特点：Stereo-CITE能够在同一张组织切片上，以单细胞/亚细胞级分辨率，实现全转录组和100+重蛋白的原位共检测。
应用场景：该技术有望为时空病理提供重要助力，帮助科研人员通过多组学研究更深入地探索疾病的发生发展机制。
发布成果：发布会上，陈奥展示了Stereo-CITE在小鼠肝脏、人癌旁淋巴结等样本上的应用数据，结果显示其强大的检测能力和分析能力。
上海嘉因生物Hi-C数据大公开
上海嘉因生物在表观遗传学领域一直保持着专业且高效的科研服务，其Hi-C技术更是为众多客户提供了高质量的三维基因组研究数据。以下是对上海嘉因生物Hi-C数据的详细展示和分析。
一、Hi-C技术介绍
高通量染色体构象捕获（Hi-C）技术是一种能够在全基因组范围内研究染色质DNA在空间位置上的关系的方法。该技术通过一系列复杂的步骤，包括交联、酶切、末端补平和生物素标记、连接、纯化打断和建库等，将染色质中的所有交互作用都捕获下来，并进行高通量测序和数据分析，最终得到高分辨率的染色质三维结构图谱。
二、上海嘉因生物Hi-C数据展示
数据质控
唯一比对Reads比例：在Hi-C数据分析中，唯一比对的Reads比例是一个重要的质控指标。由于多重比对的Reads在基因组上的来源无法准确确定，因此通常只用唯一比对的Reads进行后续分析。上海嘉因生物的Hi-C数据在这一指标上表现出色，唯一比对的Reads比例远高于50%，确保了后续分析的准确性和可靠性。
突破血脑屏障，AAV9基因疗法公布积极数据，盘点近期国内相关进展
近日，BridgeBio公布了其AAV9基因疗法BBP-812用于治疗海绵状脑白质营养不良症（Canavan病）的早期临床数据，该数据展现了AAV9基因疗法在突破血脑屏障方面的潜力，并为国内相关领域的进展提供了参考。
BridgeBio公布的BBP-812临床数据
BBP-812是一种针对Canavan病的AAV9基因疗法，该疗法能够将天冬氨酸酰化酶（ASPA）基因递送到全身并进入大脑，有可能从基因源头上治疗Canavan疾病。Canavan病是一种罕见的、致命的儿童遗传性、神经系统脑病，其特征是大脑中白质的海绵状变性，目前尚无获批的治疗方法。
BridgeBio公布的研究结果显示，在治疗后第6个月和第3个月，两名参与者的脑脊液和尿液中的N-乙酰天冬氨酸（NAA）水平显著降低，同时磁共振波谱（MRS）成像显示脑白质中的NAA也减少。NAA水平的降低是一个早期信号，表明静脉注射BBP-812已达到其在血脑屏障后的预期目标，并且正在表达功能性天冬氨酸酰化酶（ASPA）。
以上就是嘉因生物的全部内容，上海嘉因生物的Hi-C技术以其高效、准确和可靠的特点，为众多客户提供了高质量的三维基因组研究数据。通过严格的数据质控和去重处理，上海嘉因生物确保了其Hi-C数据的准确性和可靠性，为后续的基因调控、染色体形态发生以及疾病发生等方面的研究提供了有力的支持。此外，内容来源于互联网，信息真伪需自行辨别。如有侵权请联系删除。
